Colabore com o Futuro defende a disponibilização de tratamento para mielofibrose na ANS

A Colabore com o Futuro defendeu, em audiência pública da Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS), nesta quarta-feira (19/11), a inclusão do Momelotinibe, para o tratamento da mielofibrose, tipo raro de câncer em que a medula óssea passa a produzir células sanguíneas de forma desorganizada, levando à formação de fibroses (cicatrizes) e comprometendo a produção normal de células do sangue.

O momelotinibe, submetido pela GSK, foi proposto para tratar mielofibrose de risco intermediário e alto em adultos com anemia. A recomendação preliminar da ANS foi desfavorável, e a tecnologia segue em consulta pública até 24 de novembro, com todos os materiais disponíveis para análise.

Os estudos clínicos indicam eficácia semelhante ao ruxolitinibe na redução do baço, melhor controle da anemia e menor necessidade de transfusões, embora com maior ocorrência de eventos adversos em pacientes já tratados com inibidores JAK. Na análise econômica, o proponente sugeriu possível economia, mas com limitações; os pareceristas da ANS estimaram pequena economia para pacientes sem uso prévio de JAK e aumento de custos para os demais, reforçando a necessidade de contribuições para subsidiar a decisão final.

Tarciso Selane – GSK (Proponente)

Tarciso Selane afirmou que a anemia na mielofibrose continua sendo uma necessidade clínica sem resposta adequada e destacou que o amilotinibe representa uma alternativa relevante tanto para pacientes que nunca utilizaram inibidores de JAK quanto para aqueles que falharam no tratamento atual. Ele lembrou que diretrizes recentes já incluem a terapia em primeira e segunda linha, especialmente para pacientes sintomáticos ou com esplenomegalia associada à anemia. Tarciso esclareceu dúvidas metodológicas levantadas pela ANS, ressaltando que análises atualizadas do estudo Simplify 1 mostram que “o amilotinibe tem eficácia semelhante ao ruxolitinibe no controle de sintomas ao longo do tempo” e que isso se confirma na prática clínica com pacientes do acesso expandido. Destacou também que muitos pacientes permanecem em ruxolitinibe mesmo sem resposta e que “o amilotinibe pode oferecer melhora clínica real e reduzir a dependência transfusional na segunda linha”, atendendo a uma lacuna terapêutica crítica. Ele reforçou que análises integradas dos estudos Simplify 1, Simplify 2 e Momentum evidenciam baixa taxa de descontinuação por eventos adversos, mostrando que “a terapia é segura, eficaz e capaz de evitar a progressão da anemia, reduzindo transfusões e melhorando a sobrevida”.

Straus Tanaka – Economia da Saúde (GSK)

Straus Tanaka, gerente de Economia da Saúde da GSK, esclareceu pontos técnicos da análise econômica apresentada à ANS, reforçando que todos os custos relevantes foram integralmente considerados nos modelos. Ele destacou que houve subestimação, por parte da revisão da ANS, do uso real de ruxolitinibe em pacientes que já falharam na primeira linha, já que na prática esses indivíduos não ficam sem suporte terapêutico e continuam a utilizar o medicamento em doses ajustadas. Segundo ele, mesmo considerando cenários conservadores, “o momelotinibe já se mostra economicamente vantajoso em comparação ao ruxolitinibe”, especialmente porque o custo deste último pode variar de R$ 34 mil a R$ 76 mil mensais. Tanaka reforçou ainda que a GSK mantém compromisso com o acesso, já tendo firmado acordos com operadoras, e ressaltou que não é aceitável que pacientes como Lisiane fiquem sem tratamento, dada a efetividade clínica e a economia associada ao momelotinibe.

Andrea Bento – Colabore com o Futuro

Andrea Bento representou a Colabore com o Futuro, reforçou que, embora o número de pessoas afetadas seja pequeno, trata-se de um grupo que realmente precisa de alternativas terapêuticas eficazes. Ela lembrou que o momelotinibe é apenas o segundo medicamento disponível no mercado para tratar mielofibrose, destacando que, em doenças hematológicas, é comum que pacientes precisem de primeira, segunda e até terceira opções terapêuticas, já que cada organismo responde de maneira diferente. Andrea chamou atenção para a desigualdade no acesso: muitos pacientes conseguem obter o medicamento por via administrativa, enquanto outros recebem negativa — o que, segundo ela, “cria precedentes injustos, lacunas regulatórias e incentiva a judicialização”. Por isso, pediu que a recomendação preliminar seja revista e que o momelotinibe seja incorporado ao rol da ANS, garantindo acesso uniforme, previsível e justo para todos os pacientes que dependem dessa terapia.

Lisiane Matos – Paciente com mielofibrose

Lisiane Matos compartilhou um relato sobre sua rotina marcada por dor, cansaço extremo e limitações severas impostas pela mielofibrose, doença rara para a qual vem realizando tratamento há dois anos sem resposta adequada. Ela explicou que menos de 50 pessoas no Rio Grande do Sul têm essa condição e que esgotou todas as tentativas possíveis para obter o momelotinibe, mais barato que o tratamento atual, mas negado pelo plano mesmo após reanálises. Lisiane fez um apelo direto à ANS e aos gestores ao afirmar que “eu tenho o direito à vida, e antes de um transplante, eu mereço a chance de tentar um tratamento que me permita viver”, reforçando que negar acesso a essa terapia significa retirar a última possibilidade de estabilização, qualidade de vida e esperança para pacientes que já enfrentam uma doença devastadora.

Thiago Matos – Sanitarista

Thiago Matos destacou a importância de reconhecer que decisões regulatórias afetam diretamente a vida de pessoas reais e que o processo de participação social precisa refletir essa responsabilidade. Ele avaliou que a reunião teve um debate mais qualificado do que encontros anteriores. Thiago reforçou que as sociedades médicas detêm o maior peso científico na formulação de diretrizes e que suas recomendações deveriam ter credibilidade reforçada dentro da ANS. Ele apontou que, em vez de apenas criticar metodologias ou diretrizes de utilização, a agência deveria criar espaços para alinhar pontos frágeis, buscar consensos e negociar soluções, inclusive estimulando mecanismos de descontos e acordos. Para ele, “a responsabilidade da ANS aumenta ainda mais após a decisão do STF, o que exige um processo mais alinhado, transparente e capaz de aproximar operadoras, sociedades médicas e demais atores”, defendendo que o fluxo regulatório seja mais previsível e comprometido com decisões que reflitam a melhor evidência disponível e as necessidades dos pacientes.

Nina Melo – Abrale (Associação Brasileira de Linfoma e Leucemia)

Nina Melo representou os pacientes com mielofibrose e iniciou sua fala retomando a pergunta feita por Lisiane: o que fazer quando o único tratamento disponível deixa de funcionar ou causa efeitos colaterais tão severos que impedem o paciente de realizar atividades básicas do dia a dia. Nina explicou que hoje existe apenas uma opção incorporada na saúde suplementar, o inibidor de JAK2, sendo que a maioria não pode realizar transplante de medula por idade, comorbidades ou fragilidade clínica. Diante dessa ausência total de alternativas, ela reforçou que “não se trata de escolher entre tratamentos, porque esses pacientes simplesmente não têm opção”, e que a falta de novas terapias leva à perda de autonomia, afastamento do trabalho, isolamento social e piora acelerada da doença. Nina enfatizou que já há evidências de impacto econômico positivo com a incorporação de novas tecnologias e pediu que a ANS considere tanto os dados apresentados quanto relatos como o de Lisiane.

Aline Oliveira Costa – Associação Brasileira de Câncer do Sangue (ABRALE)

Aline Oliveira Costa representou a ABRALE e ressaltou que especialistas da reunião técnica reforçaram que o momelotinibe é a única terapia capaz de atuar simultaneamente no controle da doença e da anemia, com estudos mostrando melhora dos níveis de hemoglobina e redução da dependência transfusional inclusive em pacientes já tratados com ruxolitinibe. Para ela, essa tecnologia atende diretamente aos critérios de priorização da Portaria 8.477/2024, que inclui gravidade, raridade e impacto clínico, reforçando que a redução das transfusões “devolve segurança, autonomia e dignidade ao paciente, permitindo que ele deixe de depender de idas constantes ao hospital para continuar vivendo”. Aline encerrou pedindo que a ANS considere essas evidências e a urgência dos pacientes ao avaliar a incorporação do momelotinibe ao rol.

Renato Tavares – Associação Brasileira de Hematologia, Hemoterapia e Terapia Celular (ABHH)

Renato Tavares destacou que a mielofibrose, embora rara, é uma das doenças hematológicas mais debilitantes, sobretudo pela anemia severa que acompanha grande parte dos pacientes, agravando a perda funcional e elevando o risco de internações. Ele explicou que, apesar de o ruxolitinibe beneficiar alguns pacientes, essa terapia não atua sobre a anemia, deixando sem alternativa aqueles que não respondem, perdem resposta ao tratamento ou dependem de transfusões recorrentes. Renato reforçou que o momelotinibe é hoje a única terapia aprovada no Brasil capaz de atuar simultaneamente na doença e na anemia, alinhando-se ao que já é utilizado em guidelines internacionais. Ele lembrou que “já existe experiência real com o momelotinibe no Brasil, por meio do acesso expandido, com pacientes apresentando respostas clínicas positivas”, apontando a necessidade urgente de incorporar essa opção ao rol para garantir que pessoas com mielofibrose tenham acesso a um tratamento eficaz, digno e alinhado com o padrão internacional.

Vinicius Geordani – Familiar de paciente com mielofibrose

Vinicius Geordani, descreveu o longo percurso até o diagnóstico, o fracasso do tratamento atual e o agravamento progressivo do quadro, destacando o ciclo de internações, infecções e perda total de autonomia. Vinicius explicou que a negativa do medicamento pela operadora ocorre exclusivamente porque “não está incluso no rol da ANS”, gerando desigualdade entre pacientes da mesma operadora que já conseguiram acesso por vias administrativas. Ressaltou ainda o impacto emocional e financeiro da busca por alternativas, diante de advogados que cobram valores altos para tentar viabilizar judicialmente o tratamento. Para Vinicius, “incorporar novas terapias como o momelotinibe é essencial para impedir que casos como o da Elisiane avancem para estágios irreversíveis e profundamente debilitantes”, evitando que pacientes sejam empurrados para riscos desnecessários de transplantes ou para a própria morte enquanto existe uma alternativa terapêutica eficaz já aprovada e disponível.

Alex Freire – Universidade Federal de São Paulo (Unifesp)

Alex Freire, médico e docente da Unifesp, relatou a experiência prática do ambulatório que coordena, onde 10 pacientes com mielofibrose em estágio avançado foram tratados por meio de acesso expandido ao momelotinibe. Ele explicou que todos eram idosos, de risco intermediário-2 ou alto, com anemia grave e, em sua maioria, dependentes de transfusão. Segundo Alex, os resultados observados após alguns meses de uso reproduzem exatamente o que já é descrito na literatura: entre os sete pacientes transfusionais, seis responderam, sendo que três deixaram completamente a dependência e três tiveram redução superior a 50% na carga transfusional; entre os três pacientes que não dependiam de transfusão, dois apresentaram aumento significativo dos níveis de hemoglobina, melhorando atividades básicas do dia a dia. Ele ressaltou que os efeitos colaterais foram comparáveis aos do ruxolitinibe e não exigiram suspensão do tratamento. Para Alex, “esses pacientes respondem muito bem ao momelotinibe, inclusive melhor do que em primeira linha, segundo dados de vida real”, defendendo que a ANS reavalie a posição preliminar e considere a incorporação, dado o impacto clínico, a melhora funcional e o potencial de economia ao reduzir transfusões, internações e complicações associadas.

Wolney Barreto – Hematologista / Associação Pan-Americana de Hematologia (APHH)

Wolney Barreto ressaltou sua atuação clínica em hematologia e destacou que as evidências científicas sobre o momelotinibe são sólidas, especialmente para pacientes com mielofibrose e anemia sintomática. Ele elogiou a análise técnica da ANS, que confirmou dados consistentes e evidenciou limitações importantes do tratamento atual, especialmente para o grupo que não responde ao ruxolitinibe. Wolney argumentou que o custo das transfusões é um impacto real para o sistema e para o paciente, devendo ser considerado na avaliação econômica e na definição de políticas mais eficientes. Para ele, “negar uma terapia eficaz para uma doença rara e de difícil diagnóstico apenas empurra pacientes para transfusões contínuas, piora clínica e judicialização desnecessária”, defendendo que a ANS adote uma abordagem que permita “nichar” a indicação, garantindo que quem realmente precisa tenha acesso sem comprometer a sustentabilidade do sistema. Ele concluiu que a incorporação reduziria desigualdades no acesso, evitaria desgaste judicial e ofereceria uma alternativa terapêutica essencial.

Izabel – Enfermeira e filha de paciente com mielofibrose

Izabel relatou a experiência da mãe, uma paciente de 77 anos com mielofibrose cujo quadro evoluiu rapidamente para anemia severa durante o tratamento com ruxolitinibe. Ela explicou que, apesar de algum alívio dos sintomas constitucionais, a anemia se agravou a ponto de exigir transfusões quase semanais. A situação mudou quando o convênio aprovou administrativamente o momelotinibe após a autorização da Anvisa, permitindo o início do tratamento há cerca de dois meses. Segundo ela, em poucas semanas a mãe deixou de apresentar sintomas da doença, recuperou os níveis de hemoglobina e plaquetas, e “o momelotinibe devolveu a vida” da paciente. Izabel afirmou que a negativa da ANS causa profundo medo, pois significaria tirar de sua mãe um tratamento que finalmente funcionou. Por isso, fez um apelo para que a tecnologia seja incorporada, evitando que pacientes que já encontram alívio e estabilidade voltem ao sofrimento, às transfusões e ao risco constante.

Próximos passos: As contribuições sobre a tecnologia poderão ser enviadas ao longo da consulta pública até 24/11/2025. Após esse período, a equipe técnica da ANS analisará todas as manifestações recebidas e elaborará o relatório final, no qual poderá manter ou revisar a recomendação preliminar desfavorável. Concluída essa etapa, o relatório consolidado será encaminhado à Diretoria Colegiada da ANS (DICOL), que será responsável pela decisão final sobre a inclusão ou não da tecnologia.